纽约是为BIORCHESTRA打开无数扇大门的全球商业中心。
Biorchestra最近被提名为纽约市神经科学创新快火挑战赛获得25,000美元的资助;一年的住院实习JLABS @纽约-使用工作台、工作站和访问JLABS @ NYC社区;以及强生家族企业专家的指导。乐动体育意甲直播我们和这个团队坐下来探讨他们的科学，他们利用这个奖项的计划，以及为什么在纽约市建立一个存在对他们来说很重要。
你能告诉我们Biorchestra从构思到实施的发展历程吗?
阿尔茨海默病已知有遗传成分，有大量的文献报道了microrna与疾病的关系。然而，目前还没有任何努力将这些实验结果转化为临床应用。我们的研究人员相信，针对发生在表观遗传水平的改变，将是开发疾病修饰疗法的最有效方式，可以减缓或停止神经退行性疾病的进展。为了实现这一点，我们首先发现了一种与疾病相关的microRNA，它在老年痴呆症患者样本中显著上调。接下来，我们进行了功能获得研究，发现这种过表达的microRNA可能是阿尔茨海默病的潜在原因，并决定开发一种抗mirna(反义寡核苷酸)，采用专利药物递送技术，允许高脑细胞选择性递送。我们希望在2022年向FDA申请我们的主要治疗候选药物BMD-001的IND，并在未来1-2年内进入临床试验。
Biorchestra如何瞄准未被满足的需求?
BIORCHESTRA的BMD-001通过静脉注射抑制反义寡核苷酸的microRNA来靶向一种被认为是阿尔茨海默氏症病因的microRNA，这种microRNA已被专门开发用于增强传递到脑细胞中。此外，还设计了在静脉注射BMD-001后，血浆或唾液中microRNA浓度的定量可用于预测药物的治疗效果。未来的临床研究将需要证明临床测量，如认知评分和microRNA生物标志物之间的关系。换句话说，我们的目标是:
- 利用生物标记物辅助早期诊断
- 针对阿尔茨海默病的主要病因的疾病修饰疗法
- 通过静脉注射提高安全性和病人友好性
- 临床试验策略利用临床和生物标志物的措施
我们预计，这种涵盖药物开发所有阶段的全面综合方法可能会减轻与神经退行性疾病相关的许多挑战。
你是怎么知道的纽约市神经科学创新快火挑战赛是什么激励你申请这个职位?
QuickFire挑战赛是韩国很多初创企业都很喜欢的一个知名项目，部分原因是首尔创新QuickFire挑战系列．BIORCHESTRA也是JPOD @ Boston的常住居民。我们相信，在进入下一个开发阶段时，我们参与的QuickFire挑战和JLABS @ NYC的驻留将使我们得到具体和实际的帮助。
成为神经科学快速挑战的获奖者对你来说意味着什么?
我们相信我们是第一个开发抗mirna治疗阿尔茨海默病的团队。我们的主要治疗候选药物BMD-001，是基于这一潜在的突破性想法开发的一种创新治疗方法。虽然有相当多的兴奋，但也有一些专家的担忧。得到一家在神经科学领域具有全球影响力的知名公司的认可，对我们的团队来说尤其鼓舞人心。我们希望，这也将扩大BIORCHESTRA已收到众多制药和生物技术公司的兴趣。
这对未来的潜在解决方案意味着什么?接下来是什么?
韩国一家小型生物技术公司正在进入临床开发阶段，能够得到强生家族专家的密切指导，意义重大。乐动体育意甲直播我们也希望这个机会将成为建立牢固商业关系的里程碑之一。
你如何利用这个奖项(基金、住院医师、导师)?
鉴于我们计划在美国启动临床开发，全球筹资一直是一个有吸引力的选择。因此，我们认为这是一个接触和联系生命科学投资者的绝佳机会。此外，我们希望利用强生创新- JLABS等全球知名研究机构提供的巨大资源，发展成为一个全球性的初创企业。我们相信，我们的参与将帮助我们在阿尔茨海默氏症和肌萎缩侧索硬化症的首次人体临床试验、FDA监管事务、以及建立合作友好型商业模式所需的工具等方面获得指导。
您的总部在韩国，也在波士顿JPOD有一个存在。你能告诉我们，为什么在全球范围内开展业务，尤其是在纽约开展业务是非常重要的吗?
JLABS @ NYC位于生物技术友好型生态系统的中心，周围环绕着著名的医院和研究机构。我们相信，在纽约的存在将有助于进一步研究BMD-001的临床开发，利用我们的平台技术发现新的靶点，并开发后续的临床候选人。纽约是为BIORCHESTRA打开无数扇大门的全球商业中心。
在神经科学创新方面，您对纽约市的医疗生态系统有何看法?
我们希望与在神经退行性疾病治疗和RNA治疗方面有丰富经验的公司建立合作关系。得益于纽约市的医疗保健生态系统，我们可以利用成熟的制药公司的分销网络，并寻找合作机会，以获得BMD-001和阿尔茨海默病诊断试剂盒(miRStra®)的许可。
如果您想了解更多关于Biorchestra，请访问他们的网站．如果您想了解更多关于强生创新- JLABS的信息，请访问我们的网站．
本次访谈来自强生创新，代表了我们创新中心、JLABS和JJDC的一系列活动。本次面试中的信息仅供参考。这些信息或由强生创新有限责任公司、其母公司或任何或任何子公司或关联公司(“JJI和强生”)专有或许可，或由ld乐动第三方提供或专有给第三方。如果是第三方信息，请注意只有提供或拥有这些信息的第三方才对其负责。JJI和强生与参与Blue Knight的公司不存在关联关系，JJI和强生通过提供这些信息，不代表JJI和强生认可这些第三方或本次采访中提供的任何信息。本内容无意影响JJI和强生任何产品或服务的使用、销售、推荐或推广。JJI和强生对您就该信息采取或不采取的任何行动不负任何责任，也不对您使用该信息的任何行为负责。通过提供的信息在这个面试,JJI和强生(Johnson & Johnson)不做任何表示,担保,或保证,明示或默示,这次面试中提供的内容或信息,不负责任何使用或者改变你的这些信息。JJI和强生特此明确否认与本次访谈信息有关的任何和所有保证、陈述、保证或保证，并不承担任何直接或间接的责任或责任。